3月14日,美国FDA宣布批准制药公司Madrigal研发的一款用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的脂肪肝疾病疗法(商品名:Rezdiffra)。这也是首个获得美国FDA批准的疗法股票配资合法吗,有望带来数十亿美元的市场机遇。
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受此消息提振,Madrigal当天美股收盘大涨24%,在亚太市场,歌礼制药港股盘中一度大涨超过4%,A股市场上,福瑞股份盘中涨幅超过6%,众生药业盘中涨幅一度超过3%。
美国FDA新批准的这款NASH治疗药物为一款每日服用一次的口服药,靶向甲状腺激素受体(THR)-β,这是NASH的关键基础病因。该药物每年治疗费用定价为47400美元。
根据Evercore ISI分析师测算,该药物年销售额巅峰时期将超过50亿美元。弗若斯特沙利文预计,到2030年NASH药物市场规模将增长至322亿美元。
根据美国FDA发布的信息,批准决定基于一项对约900名患者进行的后期研究的数据,该研究表明,与服用安慰剂的患者相比,服用该药物的患者症状明显缓解,肝脏疤痕得到改善。
NASH的病因尚不完全清楚,但它通常与肥胖、甲状腺功能减退、糖尿病、高血脂等健康问题有关。该疾病是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的进展形式,并会导致器官炎症和纤维化或疤痕,是导致肝脏相关死亡的主要原因。
患者权益组织美国肝脏基金会首席执行官洛林·斯蒂尔(Lorraine Stiehl)在药物获批后表示,在经历了过去十年的一系列失败之后,此次批准标志着患者“游戏规则改变”时刻到来,并为更多患者急需的治疗方法打开大门。
作为全球流行的主要肝脏疾病之一,目前NASH患者数量庞大,且呈现逐年升高趋势。根据弗若斯特沙利文报告,2016年到2020年,全球NASH患病人数从3.1亿人上升到3.5亿,并预计到2030年,全球NASH患病人数将达到4.9亿人。
在NASH患者中,约20%的患者可能在3至4年时间内进一步发展成为肝硬化患者,NASH引起的肝硬化患者每年有1.5%至2%的风险发展成为肝癌,也有些NAFLD/NASH患者可能不经历肝硬化阶段直接发展为肝癌,给患者生活产生巨大影响。
作为近年慢性病治疗领域最热门的研究方向之一,NSAH药物研发吸引了大量药企入局,既有跨国大药企,也有国内的生物技术公司,但多家国际巨头都经历失败,在Rezdiffra之前,尚无公认有效的药物获批上市。NASH疾病治疗药物也被称为新药研发的“黑洞”。这主要是因为NSAH发病机理复杂,涉及多条通路,多个靶点,多种细胞交叉相互作用,其风险因素也比较多,临床终点判定要求高,研发难度极大。
专家表示,目前NASH患者的康复手段主要靠改善饮食习惯与锻炼,并通过一些针对其他高度相关的代谢病药物如降糖药、降血压药、降血脂药,或治疗肝损药物等进行间接控制。
但新药研发仍在继续,首款NASH疗法的获批也为行业带来曙光。据不完全统计,全球有上百种NASH药物在研,涉及近20种靶点。其中,较为热门的靶点包括FXR、FGF21、GLP-1R、PPAR、ASK1、THR-β等。目前包括吉利德、诺华、诺和诺德等众多跨国药企都仍在布局NASH疗法赛道。进入中后期临床试验的企业有Akero、89bio、Viking Therapeutics、Sagimet Biosciences等。在国内,歌礼制药、拓臻生物、众生药业等公司也在积极布局。
今年1月,歌礼制药公告称旗下一款用于治疗NASH的药物ASC41的二期临床试验取得了积极的期中结果;拓臻生物开发的THRβ靶点管线TERN-501也于去年3月在美国启动了单药以及与FXR激动剂TERN-101联合用药的二期临床试验。
同样在今年1月,苏州瑞博生物与勃林格殷格翰达成超20亿美元的研发合作,两者将共同开发治疗NASH的RNAi疗法。
此外,随着热门药物GLP-1疗法在减重与糖尿病方面表现出显著疗效,行业也关注这类疗法用于治疗NASH的效果,许多相关试验也随之开展。
诺和诺德的司美格鲁肽用于治疗NASH的二期临床试验已产生部分积极的数据。礼来公司开发的GLP-1/GIP受体双重激动剂tirzepatide,和勃林格殷格翰与Zealand联合开发的GLP-1/胰高血糖素受体双重激动剂survodutide股票配资合法吗,今年2月均在治疗NASH的二期临床试验获得初步的积极结果。